-地中海贫血是一组血红蛋白疾病，其血红蛋白链的制备未被部分或几乎被诱导。从全球来看，这似乎是一种罕见的疾病，但在中国南方省份并不少见。在中国，重型地中海贫血患者只有5万人左右，地中海贫血基因携带者多达3000万人。

广东、广西等省的加载亲本高达10%，广西甚至高达20%。-地中海贫血患儿出生时无症状，少于婴儿期，50%在出生后3 ~ 6个月内出生。

重型地中海贫血患者通常患有严重的慢性进行性贫血，表现为肝脾肿大、黄疸和发育不良的逐渐减少。特点是头大，眼距加宽，鞍鼻，额醒目，腮醒目。它典型的显示是臀部形状的头部，长骨可以骨折。

骨转换、骨髓腔变窄、皮质增厚等。少数患者肋骨和脊柱之间再次出现胸部肿块，可听到胆石症和下肢溃疡。重型地中海贫血患者依靠器官移植维持生命，通常每3 ~ 4周需要进行一次器官移植。与西方国家相比，我国重型地中海贫血患者的寿命较短，一般无法活到成年。

他们大多生活在20岁之前，这给他们的家庭带来了巨大的精神痛苦和经济困难。基因治疗：-地中海贫血患者的新希望目前国内除了器官移植和骨髓移植外，没有有效的化疗。如果你自由选择为孩子赢取红细胞，问题不会接踵而至。

由于大量静脉注射红细胞不会导致一些最重要器官的铁沉积，我国中重度地中海贫血患者往往在器官移植的同时进行除铁，每年花费约10万元，直至生命终结。然而，缺乏及时充足的血液供应也是中国大多数患者必须面对的问题。那么，骨髓移植能解决问题吗？虽然一起听确实是一个很好的方法，但是操作人员一起工作并不容易。

外来移植物的排斥使得外来干细胞难以进入重建的人体。如果不仅有错配的供体，免疫系统死亡或敌对副作用的概率很低。但是要找到一个只有杂合性的供体并不容易，40-60万元的化疗费用也是一笔巨款。

幸运的是，在21世纪的2020-03-30，基因治疗已经成为患者重燃期望的“生命之光”。|爱超联赛。

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